Cercetare


Agentiile Medicale Europene
Pre-autorizarea Evaluarii Medicamentelor pentru Uzul Uman

Datarea documentului: Londra, 11 Mai 2009
Inregistrarea documentului: EMEA/COMP/148489/2009

Comisia pentru Produse Medicale cu destinatie Unica

Continut Public al opiniilor pozitive pentru destinatie unica
a echivalentului grefei de piele corectata genetic cu un vector retroviral SIN criptat COL7A1 pentru tratamentul epidermolizei buloase distrofice.

In 30 Aprilie 2009, destinatia unica (EU/3/09/630) a fost atribuita de catre Comisia Europeana catre Alain Hovnanian, Franta, pentru grefe echivalente de piele corectate genetic cu un vector retroviral SIN criptat COL7A1 pentru tratamentul epidermolizei buloase distrofice.

Ce este epidermoliza buloasa distrofica?
Epidermoliza buloasa distrofica este o maladie genetica a pielii, in care stratul exterior al pielii, epiderma, se separa de stratul intern al pielii, derma. Acest lucru determina fragilitatea pielii si cauzeaza formari de bule si rani. Boala este cauzata de anormalitatile din gena COL7A1. Aceasta gena este responsabila pentru producerea proteinei numita “collagen VII”, care in mod normal leaga epiderma de derma.
Epidermoliza buloasa distrofica reprezinta o maladie manifestata prin slabirea pielii pe termen lung si poate ameninta chiar si viata din cauza basicilor de o severitate extrema, care rezulta intr-o slaba calitate a vietii dar si in scurtarea sperantei existentiale.

Care este numarul estimativ al  pacientilor afectati de aceasta problema?
La vremea aparitiei sale, epidermoliza buloasa distrofica a afectat mai putin de 0,5 din 10.000 de oameni in Uniunea Europeana (EU)*. Acesta reprezinta echivalentul unui total de mai putin de 25.000 de oameni si se afla sub pragul de detinatie unica, stabilit la 5 oameni din 10.000. Aceste informatii se bazeaza pe informatii furnizate de sponsor si totodata din inregistrarile Comisiei pentru Produse Medicale cu destinatie Unica (COMP).

Ce tratamente disponibile exista?
Din momentul aparitiei, nu au existat metode satisfacatoare autorizate in UE pentru tratamentul epidermolizei buloase distrofice. Pacientilor le-a fost recomandat sa mentina un standard ridicat al igienei personale si al ingrijirii pielii pentru a ajuta la vindecarea bulelor, a evita infectiile si a proteja pe cat posibil pielea impotriva deteriorarii. S-au folosit de asemenea si calmante impotriva durerii, cat si interventii chirurgicale in cazul complicatiilor.

Cum se asteapta sa functioneze medicamentele?
Grefele echivalente de piele corectate genetic cu un vector retroviral SIN criptat COL7A1 sunt create din celule ale pielii pacientului care au fost dezvoltate in laborator pentru a produce un strat de piele menit grefei. Aceste celule sunt modificate de un virus in asa fel incat sa aiba copii normale ale genei COL7A1 inserate in propriile gene. Cand celulele modificate de piele sunt inserate in pielea pacientului, se asteapta de la ele sa inceapa sa produca acel colagen VII, ajutand la legatura de sudare a dermei si epidermei si la prevenirea formarii bulelor.Tipul de virus folosit in acest medicament (‘retrovirusul SIN’) a fost modificat pentru a nu cauza imbolnaviri.

Care este stadiul de dezvoltare a acestui medicament?
Evaluarea efectelor acestui medicament pe modele experimentale se afla in curs. In momentul submiterii prezentei aplicatii pentru destinatie unica, nu a fost inceputa nici o experimentare pe pacienti cu epidermoliza buloasa distrofica. In momentul submiterii informatiei, acest medicament nu a fost autorizat nicaieri in UE pentru epidermoliza buloasa sau destinat precum produs medical unic in afara conditiilor mai sus amintite.

In conformitate cu Reglementarea (EC) Nr. 141/2000 din 16 decembrie 1999, COMP a adoptat o opinie pozitiva in 4 Martie 2009, recomandand acceptul demararii pentru rezolvarea aceastei probleme.
_____________________
Opiniile in legatura cu produsul medical cu destinatie unica sunt bazate pe urmatoarele trei criterii:
•    seriozitatea conditiilor;
•    existenta metodelor alternative de diagnoza, preventie si tratament;
•    lipsa sau raritatea conditiei (afectarea a nu mai mult de 5 din 10.000 de oameni din Comunitate) ori replicile insuficiente ale investitiei.
Produsele medicale cu destinatie unica sunt produse ce se afla inca sub investigare si sunt considerate pentru destinatie unica pe bazele activitatii potentiale. O destinatie unica nu reprezinta si o autorizare de marketing. Ca si consecinta, este necesara demonstrarea calitatii, sigurantei si eficacitatii inainte ca produsului sa-i fie atribuita autorizarea pentru marketing.

*Repudiere: In scopul desemnarii, numarul de pacienti afectati de aceasta conditie este estimat si fixat pe baza datelor Uniunii Europene (EU 27), Norvegii, Islandei si Lichtenstein-ului. Acestea reprezinta o populatie de 504.800.000 de oameni (Eurostat 2009).

http://www.google.ro/search?source=ig&hl=ro&rlz=1G1GGLQ_RORO352&q=epidermoliza+buloasa+emea&meta=lr%3D&aq=f&oq=